Chụp não này mô cho thấy những thay đổi mô bệnh học kiến ​​trúc tế bào được tìm thấy trong bệnh não xốp ở bò. Sự hiện diện của không bào, tức là các “lỗ” cực nhỏ trong chất xám, làm cho não của những con bò bị ảnh hưởng bởi BSE trông giống như bọt biển khi các phần mô được kiểm tra trong phòng thí nghiệm. Nhà cung cấp hình ảnh: Tiến sĩ Al Jenny – Thư viện Hình ảnh Y tế Công cộng, APHIS: Phạm vi công cộng

Khoảng hai năm sau khi thiết lập hệ thống organoid não người để nghiên cứu bệnh Creutzfeldt-Jakob (CJD), các nhà nghiên cứu của Viện Y tế Quốc gia đã phát triển thêm mô hình để sàng lọc thuốc cho điều trị CJD tiềm năng. Các nhà khoa học từ Viện Quốc gia về Dị ứng và Bệnh truyền nhiễm (NIAID) của NIH, mô tả công việc của họ trong các Báo cáo Khoa học.

Các organoit trong não là những quả bóng nhỏ của tế bào não người có kích thước từ hạt anh túc đến hạt đậu; các nhà khoa học sử dụng tế bào da người để tạo ra chúng. CJD, một bệnh thoái hóa thần kinh não gây tử vong ở người do các protein prion truyền nhiễm, ảnh hưởng đến khoảng 1/1 triệu người mỗi năm. Nó có thể phát sinh một cách tự phát, do đột biến di truyền trong gen prion, hoặc phát sinh do nhiễm trùng, ví dụ, do ăn các sản phẩm thịt bị ô nhiễm. Một ví dụ đáng chú ý về điều này xảy ra ở Vương quốc Anh vào giữa những năm 1990 sau khi bùng phát bệnh não xốp ở bò ở gia súc. Không có phương pháp điều trị phòng ngừa hoặc điều trị nào cho CJD.

Việc thiếu một CJD hoàn toàn là con người mô hình đã là một rào cản đáng kể cản trở việc khám phá các liệu pháp tiềm năng. Các nghiên cứu trên chuột đã thất bại trong việc xác định các phương pháp điều trị sau đó có hiệu quả khi thử trên bệnh nhân. Mô hình CJD organoid não người hứa hẹn rằng rào cản này có thể được loại bỏ. Các organoit trong não có tổ chức, cấu trúc và hệ thống truyền tín hiệu điện tương tự như mô não của con người. Bởi vì chúng có thể tồn tại trong một môi trường được kiểm soát trong nhiều tháng đến nhiều năm, các chất hữu cơ trong não cũng rất lý tưởng để nghiên cứu các bệnh về hệ thần kinh trong một khoảng thời gian dài. Các chất hữu cơ trong não đã được sử dụng làm mô hình để nghiên cứu nhiễm vi rút Zika, bệnh Alzheimer và hội chứng Down.

Một organoit trong não được hiển thị phủ lên với các kết quả xét nghiệm từ các organoit bị nhiễm prion không được điều trị hoặc điều trị bằng PPS. Kết quả cho thấy điều trị làm giảm protein liên quan đến bệnh. Nhà cung cấp hình ảnh: NIAID

Nghiên cứu CJD được thực hiện tại Phòng thí nghiệm Rocky Mountain của NIAID ở Hamilton, Montana. Các nhà khoa học đã thử nghiệm pentosan polysulfate (PPS) để xác định lợi ích phòng ngừa và điều trị tiềm năng của nó. Trong các thí nghiệm, điều trị PPS làm giảm các chỉ số bệnh từ 10 lần trở lên mà không gây chết mô. PPS là một hợp chất chống prion tiêu chuẩn trong các thí nghiệm trong phòng thí nghiệm, nhưng nó hiếm khi được sử dụng trên lâm sàng vì nó yêu cầu đưa trực tiếp vào não.

Mặc dù nó có thể kéo dài tuổi thọ của bệnh nhân, nhưng PPS không được chứng minh là có thể cải thiện chất lượng cuộc sống. Tuy nhiên, việc sử dụng các đặc tính chống prion của PPS với mô hình CJD organoid ở người mới cho phép các nhà nghiên cứu đánh giá giá trị của hệ thống mô hình này đối với việc khám phá thuốc. Các nhà khoa học đã chỉ ra rằng mô hình organoid của con người có thể được sử dụng để sàng lọc các hợp chất có thể hữu ích cho việc điều trị dự phòng. Điều trị như vậy có thể được sử dụng cho những người mang đột biến di truyền gây ra bệnh, nhưng những người chưa phát triển các triệu chứng hoặc cho những người có thể đã tiếp xúc với các protein prion truyền nhiễm có thể gây ra CJD. Mô hình này còn tỏ ra hữu ích trong việc sàng lọc các loại thuốc chống lại bệnh CJD sau khi bệnh nhân được chẩn đoán và bắt đầu có các triệu chứng của bệnh.

Các nhà khoa học đang nghiên cứu để mở rộng mô hình organoid để sàng lọc số lượng lớn hơn các ứng cử viên thuốc mới. Mục tiêu của họ là tìm ra các lựa chọn điều trị cho những người dễ bị CJD do di truyền hoặc những người vô tình tiếp xúc, cũng như những người ít phát triển bệnh. Họ lạc quan rằng với mô hình bệnh tật hoàn toàn là con người của họ, giờ đây họ có thể xác định các hợp chất với hứa hẹn mang lại lợi ích cho bệnh nhân mắc CJD.

(Nguồn Medicalxpress.com)